系统性红斑狼疮(SLE)是一种多发于青年女性的累及多脏器的自身免疫性炎症性结缔组织病,主要是由于自身抗体介导,导致免疫复合物沉淀而引发肾脏、关节、血管系统和皮肤等多系统和器官衰竭的系统性疾病。
系统性红斑狼疮是一种严重的免疫系统疾病,它会导致多系统器官的衰竭,具有很高的死亡率,且会给患者和其家庭带来沉重的负担。系统性红斑狼疮比较偏向于年轻女性,普遍女性的发病率比男性高5-10倍。有数据显示,我国目前已有超过百万的系统性红斑狼疮患者,且患病群体主要集中在20-40岁之间的育龄女性。
系统性红斑狼疮的治疗现状
当前治疗系统性红斑狼疮的治疗药物包括糖皮质激素、霉酚酸酯、他克莫司、环孢霉素、环磷酰胺、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等。这些药物虽然降低了系统性红斑狼疮的死亡率,但是在治疗过程中存在着很多副作用,具有一定的*性和引发其他疾病的风险。如使用糖皮质激素,会产生感染、卵巢衰竭和继发性恶性肿瘤等副作用。
而近年来,随着生物治疗的兴起,系统性红斑狼疮在生物制剂药品方面,有且仅有一个美国FDA批准上市的新药,就是贝利尤单抗。据悉,该款药品目前已在我国上市,但是只对部分患者有效。而由我国著名的药学家屠呦呦团队研究的系统性红斑狼疮候选新药(青蒿素)获国家食品药品监督管理局临床试验批件,目前正在II期临床研究阶段。
近年来,随着科学家对干细胞研究的不断深入,其在干预人类免疫性疾病方面所展现出来的巨大潜力,干细胞疗法为系统性红斑狼疮的治疗提供了新的思路。
干细胞干预系统性红斑狼疮的研究进展
干细胞是人体内一类具有自我更新复制以及多向分化潜能的细胞群体。在特定条件下,干细胞可以分化成为人体各个组织和器官所需的细胞类型。此外它还具有免疫调节的能力,能够抑制免疫细胞的表达,调节损伤部位的免疫微环境。近年来有多项研究成果表面,干细胞的免疫调节作用,可用于系统性红斑狼疮的治疗,并且具有有效性和安全性。
研究表明,间充质干细胞具有免疫抑制和抗炎作用,它可以通过细胞间的接触或依赖分泌可溶性因子,调节T细胞、B细胞、自然杀伤细胞和树突状细胞等免疫细胞之间的相互作用,抑制免疫反应,从而发挥免疫重建的功能,实现对免疫性疾病的有效干预。因此,间充质干细胞也成为了自身免疫性疾病,如系统性红斑狼疮、骨关节炎、糖尿病等疾病治疗的重点研究方向。
相关研究
截止到目前为止,干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究已经获得了初步的临床疗效。年度国家科学技术奖励大会在北京举行,医院孙凌云教授团队项目“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”获国家技术发明奖二等奖。该团队在国际上首先开展异体间充质干细胞治疗红斑狼疮等自身免疫疾病的临床研究,至今已完成例间充质干细胞移植,并取得良好效果。
年6月5日,由北科生物自主研发的产品《注射用人脐带间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮》的新药临床注册申请正式获得国家食品药品监督管理总局审评中心受理,成为国内首个针对治疗难治性系统性红斑狼疮的干细胞产品。
随着更多临床研究的开展,相信,未来干细胞疗法或将为系统性红斑狼疮患者带来福音!