近日，上海交通大医院南院风湿科叶霜团队在新英格兰医学杂志(NEJM，影响因子70.67)发表短文(Correspondence)报道了该团队最新临床研究结果：Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。
MDA5阳性皮肌炎是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。该项目的主要研究者王晓栋医师指出：“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。其在过去的十余年间主要在东亚地区报道，由于常规的免疫治疗效果很差，对我们专科医生和不幸罹患该病的患者而言，确实有‘谈虎色变’之感。因此临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。”医院南院风湿团队对该临床难题经过长期不懈的努力，通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。本次NEJM发表的即是该团队单中心、开放标签临床试验的结果，显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(%vs78%，P=0.)。
“我们的研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，其核心的信息是要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是，对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者，目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何，我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步”，王晓栋医师强调。
医院南院风湿科团队秉承着“仁术济世”的传统，深耕临床，积蓄并期待着坚实的下一步。
风湿病-间质性肺炎研究组贯彻以患者为中心的服务理念，仁济南院风湿科开设皮肌炎专病门诊，并与呼吸科联手建立结缔组织病-间质性肺病联合专家工作室，致力于为患者提供专业而高效的诊疗服务。
皮肌炎专病门诊
时间：每周四下午
地点：仁济南院门诊三楼风湿病多学科诊疗中心
结缔组织病-间质性肺病联合专家工作室
时间：每周五下午
地点：仁济南院住院部11楼东专家工作室
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